Vừa rồi, lần đầu tiên trong lịch sử, con người đã dùng AI hỗ trợ chữa khỏi ung thư!
Đêm nay, giới y học toàn cầu đón nhận một cơn địa chấn đủ để đi vào lịch sử.
Gã khổng lồ mRNA toàn cầu Moderna và Merck & Co. (MSD) đã cùng nhau tuyên bố——
Liệu pháp ung thư cá nhân hóa bằng mRNA đầu tiên của họ, intismeran autogene, trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III toàn cầu nhắm vào ung thư hắc tố (melanoma) nguy cơ cao, đã đạt được thành công mang tính lịch sử.
Cả hai điểm cuối chính: "Thời gian sống không tái phát" và "Thời gian sống không di căn xa", đều đạt tiêu chuẩn!
Tin tức vừa ra, Phố Wall lập tức sôi sục.
Cổ phiếu Moderna tăng vọt hơn 100%~170% trong một ngày, vốn hóa tăng thêm hàng chục tỷ USD.
Merck & Co. cũng tăng theo, chỉ số Nasdaq Biotechnology thậm chí lập kỷ lục mới!
Tuy nhiên, điều khiến người ta kính nể hơn, là ý nghĩa cách mạng đằng sau công nghệ này.
Đây là loại thuốc chống ung thư mRNA "đặt làm riêng" theo đột biến gene của tế bào ung thư trong cơ thể bệnh nhân đầu tiên trong lịch sử loài người thực sự có sự tham gia sâu của AI vào thiết kế mục tiêu!
Elon Musk thẳng thắn nói: Về bản chất, RNA nhân tạo đã biến việc chữa bệnh thành vấn đề phần mềm.
Giám đốc điều hành Viện nghiên cứu Liệu pháp miễn dịch Ung thư Parker (Mỹ), Karen Knudsen, còn thẳng thắn hơn:
Chiến thắng trọng đại này đánh dấu việc điều trị khối u rắn chính thức bước vào kỷ nguyên mới của liệu pháp miễn dịch. Đây là một khởi đầu cực kỳ tươi sáng, bức màn thời đại mới đã được mở ra!
Hãy nhớ lấy ngày hôm nay. Năm 2020, công nghệ mRNA chỉ mất 11 tháng để hoàn thành con đường từ giải trình tự virus đến phê duyệt vắc-xin, giúp nhân loại chống đỡ một đại dịch; năm 2026, cùng một nền tảng đó, với sự hỗ trợ của AI, lần đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đã đánh bại ung thư.
"Tử thần đen": Cơn ác mộng thế kỷ trên con đường chống ung thư của nhân loại
Để hiểu đột phá này vĩ đại thế nào, chúng ta phải nhìn rõ sự tàn ác của đối thủ.
Thử nghiệm lâm sàng lần này nhắm vào ung thư hắc tố. Mặc dù nó chỉ chiếm khoảng 1% trong tất cả các loại ung thư da, nhưng mức độ ác tính cao, là một trong những nguyên nhân chính gây tử vong do ung thư da.
Ung thư hắc tố được mệnh danh là một trong những "vua của các loại ung thư", lý do cực kỳ tàn khốc.
Nó thường bắt nguồn từ một nốt ruồi đen trông có vẻ không đáng kể; chỉ cần sơ suất một chút là sẽ nhanh chóng lan theo hệ bạch huyết và máu đến các cơ quan trọng yếu như phổi, gan, não.
Hơn nữa, nó có tỷ lệ tái phát cực cao, ngay cả khi đã cắt bỏ khối u bằng phẫu thuật, trong vòng 2 đến 3 năm sau phẫu thuật, các tế bào ung thư vi mô còn sót lại tiềm ẩn trong cơ thể vẫn sẽ quay trở lại.
Trong nhiều năm, phương pháp hiệu quả nhất để đối phó với nó là "vua thuốc" của Merck & Co. – Keytruda (thuốc K, chất ức chế PD-1).
Nguyên lý của thuốc K là "thả phanh miễn dịch của cơ thể", để tế bào T tấn công tế bào ung thư.
Nhưng nó có một điểm yếu chí mạng: nếu hệ miễn dịch của chính bệnh nhân hoàn toàn "không nhận ra" tế bào ung thư tiềm ẩn trông như thế nào, thì dù có thả phanh, đại quân miễn dịch cũng chỉ chạy lung tung trong cơ thể mà không có mục tiêu.
Tái phát sau phẫu thuật, di căn xa, kháng thuốc... Hàng triệu bệnh nhân vẫn phải chịu đựng sự tra tấn.
Và lần này, nhân loại cuối cùng cũng đã chờ được "đèn pha" có thể soi sáng sự ngụy trang của tế bào ung thư trong bóng tối.
AI tự tay cấp "lệnh truy nã riêng" cho hệ miễn dịch
Moderna và Merck & Co. đã khai mở kỷ nguyên "một người một thuốc" thực sự.
Và quy trình điều trị này, cốt lõi chính là thuật toán AI.
Liệu pháp chính xác cấp phẫu thuật đảo lộn nhận thức này, có thể lôi ra đột biến, tìm kiếm "dấu vân tay" của tế bào ung thư.
Bác sĩ cắt bỏ mô khối u của bệnh nhân, lấy một mẫu máu khỏe mạnh, tiến hành giải trình tự gene thông lượng cao toàn diện. Bằng cách so sánh DNA của tế bào khỏe mạnh và tế bào ung thư, có thể tìm ra đột biến gene đặc trưng cho khối u của bệnh nhân đó.
Tiếp theo, chính là AI ra tay, từ hàng chục ngàn đột biến khóa chặt "34 mục tiêu" chí mạng nhất.
Có thể có hàng ngàn hàng vạn đột biến trong cơ thể mỗi bệnh nhân, rốt cuộc đột biến nào có thể kích hoạt hệ miễn dịch ở mức độ lớn nhất?
Chỉ dựa vào các nhà khoa học con người thử nghiệm sàng lọc từng cái một, sẽ cần tiêu tốn nhiều năm thậm chí hàng chục năm, bệnh nhân căn bản không chờ nổi.
Lúc này, mô hình AI lớn xuất hiện.
Thuật toán AI được Moderna tích hợp sâu, trong vài giờ điên cuồng suy diễn sự gấp khúc protein, dự đoán lực liên kết và mô phỏng phản ứng miễn dịch, cuối cùng từ biển đột biến, chọn lọc chính xác ra tối đa 34 "kháng nguyên mới" có sức sát thương miễn dịch mạnh nhất.
Tốc độ cao tùy chỉnh: Mỗi người một loại mRNA riêng
Nền tảng tự động hóa siêu cấp của Moderna dựa trên 34 mục tiêu riêng này do AI chọn, nhanh chóng viết và tổng hợp một chuỗi trình tự mRNA dành riêng cho bệnh nhân này, đóng gói vào hạt nano lipid (LNP).
Khi mũi vắc-xin độc nhất vô nhị này được tiêm vào cơ thể bệnh nhân, nó sẽ hướng dẫn tế bào khỏe mạnh biểu hiện ra 34 loại đoạn protein đột biến chỉ tồn tại trên tế bào ung thư này.
Điều này tương đương với việc trực tiếp trao "lệnh truy nã 3D độ phân giải cao" của tế bào ung thư tiềm ẩn trong cơ thể bệnh nhân này vào tay tế bào T miễn dịch!
Lúc này, kết hợp tiêm thuốc K để thả phanh miễn dịch, đại quân tế bào T đã được huấn luyện đầy đủ, vũ trang đầy đủ, sẽ triển khai tìm kiếm như thảm ở mọi ngóc ngách cơ thể, săn lùng chính xác và quét sạch triệt để bất kỳ tế bào ung thư ẩn náu sót lại nào may mắn!
Không làm tổn thương tế bào bình thường vô tội, chỉ truy sát tế bào ung thư mang đột biến đặc định – đây chính là y học chính xác mà nhân loại hằng mơ ước!
Sau khi dùng thuốc, trình tự kháng nguyên mới được mã hóa bởi mRNA được dịch mã và trình diện cho hệ thống miễn dịch trong cơ thể, đây là bước then chốt để tạo ra phản ứng tế bào T đặc hiệu chống lại tế bào ung thư. Trình tự mRNA là tạm thời, không tích hợp vào DNA
Vượt qua "Thung lũng Chết": Liệu pháp ung thư mRNA đầu tiên giành chiến thắng giai đoạn III
Trong giới nghiên cứu phát triển thuốc, có một quy luật sắt được thừa nhận: "Giai đoạn II mang lại hy vọng, giai đoạn III chôn vùi tất cả."
Vô số thần dược chống ung thư, vắc-xin ung thư từng được kỳ vọng, cuối cùng đều gục ngã trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ngẫu nhiên mù đôi với quy mô lớn, tiêu chuẩn cực kỳ nghiêm ngặt.
Nhưng lần này, Moderna và Merck & Co. đã tạo ra kỳ tích!
Đây là một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III toàn cầu quy mô lớn, bao gồm 1,137 bệnh nhân ung thư hắc tố nguy cơ cao giai đoạn IIB đến IV đã cắt bỏ tổn thương qua phẫu thuật.
Thử nghiệm áp dụng tiêu chuẩn cao nhất: ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược:
Một nhóm nhận: Liệu pháp kết hợp vắc-xin mRNA cá nhân hóa + thuốc K;
Nhóm khác nhận: Liệu pháp tiêu chuẩn (dùng đơn độc thuốc K) điều trị khoảng một năm.
Kết quả phân tích giữa kỳ hoàn toàn gây chấn động giới y học lâm sàng.
Trước tiên, điểm cuối chính đại thắng.
Nhóm kết hợp vắc-xin mRNA thể hiện sự kéo dài có ý nghĩa thống kê cực kỳ rõ rệt và ý nghĩa lâm sàng to lớn về Thời gian sống không tái phát (RFS)!
Thứ hai, điểm cuối phụ toàn diện đạt tiêu chuẩn: Giảm đáng kể nguy cơ khối u di căn đến các bộ phận xa của cơ thể (như phổi, não, gan) (DMFS đạt)!
Ngoài ra, tính an toàn của nó xuất sắc.
Hai công ty xác nhận, liệu pháp kết hợp không xuất hiện tín hiệu an toàn bất ngờ mới, tác dụng phụ nhìn chung tương tự vắc-xin thông thường, dung nạp tốt.
Nên biết rằng, trong dữ liệu theo dõi dài hạn giai đoạn IIb được công bố trước đó, liệu pháp kết hợp này trong thời gian dài đến 5 năm, đã trực tiếp giảm 49% nguy cơ tái phát hoặc tử vong của bệnh nhân, nguy cơ di căn xa hoặc tử vong giảm mạnh 59%!
Chuyên gia ung thư hàng đầu Đại học Oxford, Giáo sư Lennard Lee xúc động đánh giá:
Đây là liệu pháp kháng nguyên mới cá nhân hóa đầu tiên trên toàn cầu đạt kết quả dương tính trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III, cũng là phác đồ điều trị ung thư bằng mRNA đầu tiên thành công. Từ đại dịch Covid đến nay chỉ vài năm ngắn ngủi, chúng ta đã đón nhận được vắc-xin mRNA có thể điều trị ung thư, đây là một cột mốc mang tính thời đại!
Khi AI cuối cùng cũng bắt đầu cứu mạng sống
Hôm nay, Moderna và Merck & Co., đã đưa ra câu trả lời vang dội, mạnh mẽ nhất cho toàn thế giới——
Nơi thuộc về thực sự của AI, xưa nay không phải là cướp bát cơm của tầng lớp lao động thấp, cũng không phải đồ chơi sống biết trò chuyện, mà là đứng ở tuyến đầu trí tuệ của nhân loại, để giải mã những tuyệt chứng sinh tử đã làm khổ nhân loại hàng ngàn năm!
Trước đây, nghiên cứu phát triển thuốc mới có một "Định luật Hai Mười" nổi tiếng – mất 10 năm, tiêu tốn 10 tỷ USD, và tỷ lệ thành công dưới 10%.
Mà trong lĩnh vực tùy chỉnh cá nhân hóa khối u, do đột biến của mỗi người khác biệt nghìn trùng, nếu không có khả năng tính toán biển dữ liệu và dự đoán mục tiêu của AI, "một người một thuốc" về mặt chi phí kinh tế và thời gian căn bản là sự kiện bất khả thi tuyệt đối.
Liệu pháp "AI + vắc-xin tùy chỉnh mRNA", có lẽ có nghĩa là, ngày con người chiến thắng ung thư, thực sự đã đến.
AI khiến giấc mơ chữa khỏi mọi bệnh tật ngày càng gần!
Những loại ung thư nào sẽ đón bình minh?
Quan trọng hơn nữa, đột phá này tuyệt đối không chỉ giới hạn ở ung thư hắc tố.
Như Giám đốc điều hành Moderna Stéphane Bancel và Chủ tịch Phòng thí nghiệm Nghiên cứu & Phát triển Merck & Co. Dean Li đã chỉ ra, ung thư hắc tố chỉ là "viên đá thử vàng" cho nền tảng AI+mRNA này.
Chỉ cần logic cơ bản (Giải trình tự khối u ➡️ AI chọn kháng nguyên mới ➡️ Tùy chỉnh mRNA ➡️ Kích hoạt miễn dịch) được chứng minh thành lập bởi thử nghiệm giai đoạn III, nền tảng công nghệ này, về lý thuyết có thể sao chép lên tất cả các khối u rắn tồn tại đột biến gene!
Hiện tại, Moderna và Merck & Co. đã khởi động nhiều thử nghiệm lâm sàng toàn cầu, đưa loại vắc-xin tùy chỉnh AI này đến nhiều loại ung thư trọng điểm hơn, chẳng hạn như ung thư phổi không tế bào nhỏ, ung thư tụy, ung thư vú ba âm tính, ung thư bàng quang và ung thư biểu mô tế bào thận.
Tiết lộ chính thức, do liệu pháp này trước đây đã nhận được "Chỉ định Liệu pháp Đột phá" từ FDA Mỹ, hai công ty dự kiến trong vài tháng tới sẽ khẩn trương trao đổi với các cơ quan quản lý lớn trên toàn cầu, và nhanh chóng nộp đơn xin lưu hành.
Chủ tịch Moderna Stephen Hoge trong cuộc phỏng vấn, không giấu nổi phấn khởi cho biết:
Nếu quá trình phê duyệt thuận lợi, hàng chục ngàn bệnh nhân ung thư sau phẫu thuật nguy cơ cao trên toàn cầu, sớm nhất vào năm sau (2027) đã có thể dùng được thần dược này!
Ngân hàng đầu tư hàng đầu dự đoán, chỉ riêng ở chỉ định ung thư hắc tố này, doanh thu hàng năm của liệu pháp sau khi lưu hành sẽ dễ dàng vượt 30 tỷ USD.
Mà một khi các loại ung thư lớn như ung thư phổi, ung thư tụy được toàn diện công phá, một đế chế y học chính xác cá nhân hóa AI quy mô hàng ngàn tỷ USD sẽ hoàn toàn định hình.
Đường cong chi phí, cũng đứng về phía bệnh nhân.
Còn nhớ lịch sử giải trình tự gene không? Dự án Bộ gene Người đốt 30 tỷ USD, mất 13 năm; ngày nay, giải trình tự một bộ gene toàn bộ chỉ cần vài trăm USD, một hai ngày có kết quả.
Vắc-xin mRNA cá nhân hóa đi trên con đường xuống dốc công nghiệp hóa tương tự: giải trình tự đang giảm giá, năng lực tính toán đang giảm giá. Quy mô một khi lên, chi phí biên sẽ bị nghiền xuống dọc đường.
Tất nhiên, giữa "hàng chục ngàn người" và "hàng chục triệu người" vẫn có khoảng cách, nhưng xu thế đã không thể đảo ngược.
Tài liệu tham khảo:
https://x.com/AYi_AInotes/status/2090129595794084303
https://www.merck.com/news/merck-and-moderna-announce-phase-3-interpath-001-trial-of-intismeran-autogene-plus-keytruda-met-endpoints-of-recurrence-free-survival-rfs-and-distant-metastasis-free-survival-dmfs-in-patient/
https://www.modernatx.com/ir-insights-phase-3-intesmeran
https://www.reuters.com/legal/litigation/merck-moderna-say-melanoma-skin-cancer-vaccine-meets-goals-large-trial-2026-08-19/
Bài viết từ tài khoản công chúng WeChat "Tân Trí Nguyên" (新智元), tác giả: ASI Khải Thị Lục
